Cüceliğin ilk aşısına onay çıktı

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen ilk tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre boy uzaması sağladığı belirtildi.

BioMarin tarafından geliştirilen Voxzogo adı verilen günlük kullanılan iğne cuma günü FDA tarafından onaylanarak kullanıma sunuldu.

Aşının cüceliğe neden olan genetik bozukluk akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar verdiği belirtildi. Klinik deneylerden alınan sonuçlara göre, günlük iğne uygulanan hastalar plasebo verilen akranlarına göre yıllık 1.6 santimetre daha fazla uzadı.

c%C3%BCc2.png


BioMarin'e göre akondroplazi rahatsızlığı olanların çocuk dönemi boyunca Voxzogo kullanması durumunda hasta olmayan akranlarıyla benzer boy uzunluğuna ulaşması mümkün.

"Fark araç kullanmak veya kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek" diyen BioMarin Genel Müdürü, "İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok" dedi.

c%C3%BCce1.png


Yıllık tedavi ücreti 320 bin dolar olarak listelenirken, ABD'de potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak değerlendirildi. Şirketin bu ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolar gelir elde edebileceği kaydedildi.

BioMarin'in geliştirdiği Voxzogo'nun akondroplazi kaynaklı duyma kaybı, uyku apnesi ve yaşamsal tehdit ortaya çıkaran iskelet sorunlarına karşı koruma sağlayıp sağlamadığına ilişkin veri bulunmuyor.

İzlanda'daki cüceler hakkında


iz(1).png


İzlanda’da yaşayan birçok insan için cüceler gerçekte yaşıyorlar. Hatta bazı bina projeleri onların yaşam alanı olan kayaları zedelememesi için iptal edilmiş. Cücelerle ilgili bir okul bile kurulmuş.

Cüceler şehri Hafnarfjörour, bu eski ve yeni hikayelere meraklı insanlar için çok popüler bir yer. Cücelerin hala burada ikamet ettiklerine, elektrik ve modern hayattan yoksun yaşadıklarına inanılıyor.

Magnus Skarpheoinsson yaklaşık 40 yıldır cüceler hakkında anı ve belge biriktiriyor. Cüceleri gördüğünü ve onlarla irtibat kurduğunu söyleyen yaklaşık 700 kişi ile röportaj yapmış. 26 sene önce şaka amaçlı açtığı elf okulu daha sonradan öğrenciler tarafından rağbet görünce, o da işini ciddiyetle yapmaya başlamış.

İzlanda’da cücelerle dalga geçmek ve onların yaşam alanları olan kayalara zarar vermek çok ciddiye alınıyor. Anlatılan hikayelere göre, cücelerle insanların arasındaki ilişkiye saygı duymayan kişilere uğursuzluk musibet oluyormuş.
 
Üst Alt